비만 퇴치를 위한 새로운 유전자 치료법

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바르셀로나 대학과 CIBERobn의 과학팀은 질병을 치료하기 위해 조작되고 변형된 세포를 이식하는 것으로 구성된 체외 유전자 치료를 통해 쥐의 비만과 당뇨병을 퇴치하는 전략을 설계했습니다. 이는 비만 등 많은 대사질환에서 결정적인 역할을 하는 효소인 CPT1AM 단백질을 발현하는 세포를 생성하고 이식하기 위해 생체 외 유전자 치료 기술을 적용한 최초의 연구이다.

Metabolic Engineering 저널에 게재된 이 연구는 약학 및 식품과학부, 바르셀로나 대학교 생물의학 연구소(IBUB)의 Laura Herrero 교수와 비만 생리병리학 및 영양 네트워킹 생물의학 연구팀이 주도했습니다. 센터(CIBERobn).

세포 치료는 질병과 싸우기 위해 조직에 새로운 세포를 도입하는 과정을 설명합니다. 세포 치료는 현재 유전자 치료의 도움 여부에 관계없이 유전 질환 또는 퇴행성 질환을 해결하는 데 중점을 두고 있습니다.

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"이 새로운 치료법에서는 동물 모델에 지방 조직에서 추출한 줄기 세포를 피하 이식하여 지방 세포로 분화시켜 지질 산화에 핵심적인 미토콘드리아에 위치한 효소인 CPT1AM 단백질의 활성 형태를 발현할 수 있도록 했습니다. 대사 질환과 관련이 있다고 UB 생화학 및 생리학과의 일원인 Laura Herrero는 말합니다.

"결과적으로 비만 쥐의 경우 체중, 지방간(간 지방증), 콜레스테롤 및 포도당 수치를 줄이는 것이 가능했습니다. 결론적으로, 미토콘드리아 효소 CPT1AM을 발현하는 지방세포를 이식하면 쥐의 비만과 포도당 불내증을 줄이는 데 도움이 됩니다. ".

세포 변형 과정은 유기체의 신체 외부에서 발생하므로 이러한 유형의 치료법은 수행하기가 훨씬 쉽고 변형된 세포를 더 잘 제어할 수 있습니다.

비만 및 관련 대사 장애는 전 세계적으로 건강 및 사회 문제를 나타내며, 이것이 바로 새로운 치료 접근법이 시급히 필요한 이유입니다. 지방 조직은 에너지 균형을 조절하는 데 핵심적인 역할을 하며, 지방 유래 중간엽 줄기세포는 세포 치료에 관심을 끌고 있습니다.

"구체적으로 카르니틴 팔미토일전이효소 1A(CPT1A)는 미토콘드리아 지방산 산화를 조절하는 효소입니다. 우리의 목표는 과도한 지방을 연소하고 생쥐의 비만 대사 표현형을 개선할 수 있는 CPT1A(CPT1AM)의 구성적으로 활성인 형태를 발현할 수 있는 지방세포를 생성하는 것이었습니다. 이식 후."

새로운 연구 결과는 인구의 비만과 콜레스테롤 비율을 줄이기 위한 새로운 전략으로서 생체외 유전자 치료 접근법의 향후 임상적 사용을 뒷받침합니다.

이 전임상 연구는 오늘날 전세계적인 건강 문제를 대표하는 비만 치료를 해결하기 위한 미래 치료 전략의 문을 열 수 있습니다.

"인간의 치료법에 근접하려면 비만인에게서 분리한 지방 조직에서 줄기 세포의 품질과 생존 가능성, 렌티바이러스 감염 비율, 이식에 사용되는 세포 수 등 여러 과정을 최적화해야 합니다."라고 결론을 내렸습니다. 연구원 로라 헤레로.

참조: Soler-Vázquez MC, Romero M del M, Todorcevic M, 외. CPT1AM 발현 지방세포의 이식은 생쥐의 비만과 포도당 불내성을 감소시킵니다. 대사공학. 2023;77:256-272. 도이: 10.1016/j.ymben.2023.04.010

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